stiinta

Terapia Inovatoare a Rocket Pharmaceuticals pentru Deficiența Imună Rară Primeste Aprobare Accelerată de la FDA

Rocket Pharmaceuticals a obținut recent aprobarea accelerată din partea FDA pentru terapia sa genealogică bazată pe celule stem hematopoietice autologe, Kresladi (marnetegragene autotemcel), destinată tratamentului copiilor cu deficiența severă de aderență a leucocitelor tip I (LAD-I), o boală imunodeficientă primară rară și moștenită. Kresladi marchează prima aprobare pentru biotehnologia din New Jersey, specializată în dezvoltarea […]